admin 全国人大副委员、北京协和医院院长张书阳多年来一直为罕见病患者发声。张书阳在接受中国妇女报全媒体记者采访时表示，今年的建议是设立国家罕见病保护专项基金，为罕见病患者提供稳定可持续的药品和医疗保障。作为国家罕见病诊疗协作网络唯一的国家牵头机构，北京协和医院是罕见病诊疗领域的“先行者”。在张书阳看来，设立国家罕见病专项保障基金，是探索多种方式帮助罕见病家庭面对这一疾病的有效实践。 “近年来，我国罕见病保障体系建设取得了长足进步。巨大的进步。 “国家医保目录包括100多种治疗罕见病的药品，覆盖60多个品种，真正减轻了很多罕见病患者的家庭负担。”张书阳表示，要补充日本多层次的医疗保障体系，首先要明确资金定位和融资路径。“该基金旨在缩小基本医保目录与罕见病目录的保障差距，重点保障因罕见病等原因无法通过市场机制自动调整的昂贵药品。”张书阳建议，基本医疗保险要坚持“量力而行”的原则，构建扎实的三重保险体系，按照防线，几个单位联合起来，形成合力，政府的领导作用要充分发挥。基金的资金来源可以是中央财政专项拨款、医保基金年度结余转移、国家彩票公益基金、社会捐赠和慈善基金、医药企业社会责任基金等。关于保护目标，张书阳提出，保护要分阶段实施，即使是经过国家罕见病目录认证、临床诊断明确的罕见病患者也是如此。优先考虑目录内药品未纳入国家医保范围的患者，或已参加医保但个人负担较大的患者。然后逐步扩展到目录外真正需要、有明确临床价值的高价值药品。支付机制在医疗卫生方面，他提出研究制定分级报销、自付费用限额等机制，以提高医疗卫生服务质量。极大地减少患者的自付费用和灾难性的医疗费用。同时，建立药品可及协调管理动态机制。以国家卫健委罕见病诊疗与安全专家委员会为基础，在国家医保局等部门支持下，制定了《罕见病高值药品安全目录》，定期审查药品准入、谈判价格和动态调整，切实保障全民医保基金安全。张书阳还建议考虑建立国家与地方基金联合管理模式。在国家层面，为保证基金的专业化运作和管理，建议有关部门成立基金管理委员会，负责融资、政策制定等工作。州、市两级建议加强统筹和账务管理，确保运行顺利，重点落实资金使用管理、患者资格审核、费用结算等机制。同时，张书阳表示，要积极考虑保障基金与国家基本医疗保险、大病保险、医疗救助、商业保险等补偿政策的有效配合，最终实现罕见病高价药品“单一”支付。 （中国妇女报记者 耿兴民）
（编辑：韩璐）